ستاره | سرویس محتوای کمک درسی – ژن درمانی مجموعه روشهایی است که طی آن با ترمیم و رفع عیوب ژن، بیماری از بین میرود. در واقع ژن درمانی تکنیکی آزمایشگاهی است که از ژنها برای درمان یا جلوگیری از بیماری استفاده میکند. در آینده این تکنیک به پزشکان اجازه میدهد تا به جای استفاده از دارو یا جراحی، یک ناهنجاری را با درج ژن به سلول بیمار درمان کنند.
موفقیت پژوهشگران در ژن درمانی
۱. بزرگترین موفقیت پژوهشگران در ژن درمانی – تولید واکسن کرونا
شاید بتوان یکی از بزرگترین موفقیتهای بشریت در زمینه ژن درمانی را تولید واکسن کرونا نامید. در تولید واکسن کرونا از فناوری mRNA استفاده شده است.
این تکنولوژی مبتنی بر ذرات ریز RNA پیامبر از ژنوم کروناویروس جدید است. این mRNA حاوی دستور ساخت پروتئین Spike یعنی همان پروتئین جداریست که ویروس برای ورود به سلول استفاده میکند. در انسان بطور طبیعی پس از ورود ویروس کرونا، آنتیبادی علیه این پروتئین ساخته میشود، بنابراین واکسن حاوی mRNA که داخل مولکول Lipid قرار گرفته، در بدن آنتی بادی پیشگیرانه میسازد.
۲. موفقیت پژوهشگران در ژن درمانی برای درمان انواع سرطان
در حال حاضر، پژوهشگران در حال مطالعه در مورد روشهای مختلفی برای معالجۀ سرطان با استفاده از ژندرمانی هستند. در بعضی از این روشها سلولهای سالم هدف قرار میگیرند و توانایی آنها برای مقابله با سرطان تقویت میشود. روشهای دیگر، سلولهای سرطانی را هدف قرار میدهند تا آنها را نابود یا از رشد آنها جلوگیری کنند. در ادامه، توضیحاتی راجع به بعضی از فنون ژن درمانی که اکنون مورد بررسی قرار دارند ارائه شده است.
← تحقیق و اطلاعاتی درباره موفقیت پژوهشگران در ژن درمانی →
۳. درمان سرطان خون با تغییرات ژنتیکی
از جمله جدیدترین موفقیت پژوهشگران در ژن درمانی رفع سرطان حاد خون است. یکی از انواع سرطان خون، میلومای چندگانه (multiple myeloma) نام دارد که گلبولهای سفید خون را درگیر میکند و عملاً یک بیماری لاعلاج است. با این وجود روشهای درمانی ویژهای وجود دارند که با کمک آنها طول عمر افراد مبتلا به این بیماری افزایش مییابد. کارتی سل تراپی، یکی از انواع ژندرمانی به کمک سیستم ایمنی است، که میتواند برای افراد مبتلا به سرطان خون که به روشهای درمانی معمول و استاندارد، مقاوم هستند، امیدوارکننده باشد.
بیشتر بخوانید: انواع سرطان خون، علائم و راههای درمان هرکدام
۴. ژن درمانی و تالاسمی
کی از نقایص ژنتیکی رایج، نقص بتاگلوبولین است. این نقص ژنتیکی باعث بروز بیماری تالاسمی و کمخونی ناشی از آن می شود. به منظور یافتن راهی برای ژن درمانی این بیماری بدون خطرات احتمالی استفاده از ناقل ویروسی، محققین روشی جدید برای انتقال ژن سالم بتا گلوبولین ابداع کردند. در این روش، برای انتقال ژن سالم از پلازمید استفاده شد که نسبت به ویروس خطر کمتری دارد و ژن سالم با تکنیکی دقیق به بخش خاصی از ژنوم سلول وارد شد و بخش های ژنی که مربوط به تکنیک ژن درمانی بودند طی روشی برنامهریزیشده حذف شدند.
← تحقیق و اطلاعاتی درباره موفقیت پژوهشگران در ژن درمانی →
۵. درمان اختلال متابولیسم چربی ها
طبق اطلاعات بدست آمده برای مشکل اختلال متابولسیم چربی ها با کمک ژن درمانی از یک آدنوویروس برای حمل ژن لیپوپروتئین لیپاز (LPL) به سلول های عضلانی استفاده می شود. این ژن موجب ساخته شدن پروتئینی می شود که باعث شکسته شدن چربی ها در خون شده و از تجمع چربی در خون جلوگیری می کند.
۶. درمان اختلالات نادر مغز جنین با ژن درمانی
پزشکان در مطالعه اخیرشان دریافتهاند که میتوان از روش اصلاح ژن “کریسپر”(Crispr) برای تزریق ویروس بیخطر به مغز جنین به منظور تغییر ژنهای کلیدی استفاده کنند.
← تحقیق و اطلاعاتی درباره موفقیت پژوهشگران در ژن درمانی →
۷. رفع نابینایی ارثی از طریق اصلاح ژن
موفقیت پژوهشگران در ژن درمانی برای درمان چند نوع مختلف نابینایی ارثی مخصوصا انواع دژنراتیو که بیمار به تدریج دچار فقدان بینایی نور می شود، به اثبات رسیده است. رتین در داخل چشم هم قابل دسترسی است و هم تا حدودی از سیستم ایمنی در امان است و ویروس ها نمی توانند از چشم به سایر اجزاء بدن بروند. حامل بسیاری از ژن درمانی ها از Adeno associated virus هستند.
مطالب مرتبط: علت شب کوری چیست و چگونه درمان میشود؟
۸. بیماری پارکینسون و ژن درمانی
موفقیت پژوهشگران در ژن درمانی برای بیماران پارکینسون هم به اثبات رسیده است. طی این بیماری به تدریج سلول هایی در مغز که مسئول ساخت دوپامین هستند نابود می شوند. در حالت پیشرفته ی بیماری، بیمار حتی دیگر قادر به کنترل حرکات خود نیست. در گروه کوچکی از بیماران با پارکینسون پیشرفته از حامل ژنی رتروویروسی استفاده شده تا سه ژن را در سلول های قسمت کوچکی از مغز وارد کنند. این ژن ها توانایی ساخت دوپامین را به این سلول ها که در حالت عادی قادر به ساختن دوپامین نبودند، دادند. با این علم کم کم بیماران پارکینسون می توانند عضلات شان را کنترل کنند.
موفقیت پژوهشگران در ژن درمانی در سالهای اخیر غیرقابل انکار بوده و شاهکار قرن اخیر را میتوان تولید واکسن کرونا توسط شرکت فایزر – بیوان تک بیان کرد. این پیشرفت و موفقیت پژوهشگران در ژن درمانی مدیون زحمات تمام افرادی است که در سالهای گذشته روی تغییرات ژنتیکی و درمان بیماری مادرزادی تحقیقات گسترده انجام دادهاند. لطفا نظرات و پیشنهادات خود را در انتهای همین مطلب برای ما ارسال نمایید.